هارمونی در پی شکست فاز ۳ در سندرم ایکس شکننده، برنامه بیماری ژنتیکی خود را متوقف کرد
شرکت «هارمونی بایوساینسز» پس از شکست ژل کاندیدای کانابیدیول خود در فاز ۳ کارآزمایی برای سندرم ایکس شکننده، اکنون توسعه این دارو را برای یک بیماری ژنتیکی دیگر متوقف کرده است.
هارمونی در ماه سپتامبر اعلام کرد که داروی ZYN002 در بهبود «اجتناب اجتماعی» در برخی بیماران مبتلا به سندرم ایکس شکننده ناموفق بوده است؛ این شرکت دلیل این امر را پاسخ بسیار بالای گروه پلاسیبو (دارونما) عنوان کرد. طبق گزارش درآمد سه ماهه سوم این شرکت بیوتکنولوژی، در نتیجه این شکست، هارمونی همزمان با بررسی کامل داده‌های کارآزمایی سندرم ایکس شکننده با نام RECONNECT، کار روی این ژل برای سندرم حذف 22q11.2 را متوقف کرده است.
هارمونی در بیانیه‌ای به Fierce Biotech گفت: «ما در حال بررسی عمیق تمام داده‌های مطالعه RECONNECT هستیم. پس از آماده شدن همه مجموعه داده‌ها، انتظار داریم اوایل سال آینده اطلاعات تکمیلی در مورد مطالعه سندرم ایکس شکننده و پیامدهای آن برای شروع احتمالی یک مطالعه فاز ۳ در سندرم حذف 22q را به اشتراک بگذاریم.»
شرکت هارمونی که در پنسیلوانیا مستقر است، داروی ZYN002 را در سال ۲۰۲۳ با خرید شرکت Zynerba Pharmaceuticals به دست آورد. این کاندیدا پیش از این در یک کارآزمایی فاز ۲/۳ سندرم ایکس شکننده که توسط Zynerba انجام شده بود نیز شکست خورده بود، اما در زیرگروهی از بیماران با متیلاسیون کامل در ژن FMR1، نشانه‌هایی از اثربخشی را بروز داده بود. سندرم ایکس شکننده در اثر جهش در ژن FMR1 ایجاد می‌شود که منجر به متیلاسیون بیش از حد این ژن می‌گردد؛ متیلاسیون فرآیندی است که ژن‌ها را خاموش می‌کند تا پروتئین تولید نکنند.
مطالب مرتبط
کارآزمایی محوری هارمونی برای سندرم ایکس شکننده به دلیل پاسخ بالای پلاسیبو با شکست مواجه شد
بر اساس همان نشانه‌های اثربخشی، هارمونی تصمیم گرفت در کارآزمایی فاز ۳ RECONNECT بر روی این گروه از بیماران تمرکز کند، اما این دارو باز هم نتوانست به نقطه پایانی اولیه خود دست یابد.
سندرم حذف 22q11.2 یک بیماری ژنتیکی است که برخی علائم آن، به‌ویژه اختلال شناختی در زمینه اعداد و زمان، با سندرم ایکس شکننده مشترک است، اما علت آن نبود بخشی از کروموزوم ۲۲ است.
شرکت Zynerba در سال ۲۰۲۲ یک کارآزمایی فاز ۱/۲ از داروی ZYN002 – که در آن زمان Zygel نام داشت – را در کودکان مبتلا به سندرم حذف 22q11.2 به پایان رساند. این شرکت اعلام کرد که Zygel منجر به بهبود قابل توجهی در معیارهای اضطراب، افسردگی و رفتارهای ناهنجار شده و تنها عوارض جانبی خفیفی ناشی از استعمال ژل داشته است.
در حالی که سرنوشت این برنامه نامشخص است، این شرکت بیوتکنولوژی به Fierce تأیید کرد که در حال حاضر هیچ کارآزمایی فعالی برای داروی ZYN002 در سندرم حذف 22q11.2 در دست اجرا ندارد.
علاوه بر ZYN002، هارمونی هفت داروی دیگر در خط تولید خود دارد که مهم‌ترین آن‌ها پیتولیسانت است. این دارو با نام تجاری Wakix برای درمان نارکولپسی (حمله خواب) تأیید شده و در حال حاضر در یک کارآزمایی فاز ۳ برای سندرم پرادر-ویلی در حال آزمایش است. این دارو همچنین در یک کارآزمایی فاز ۲ برای دیستروفی میوتونیک نوع ۱ که در اکتبر ۲۰۲۴ به پایان رسید، مورد ارزیابی قرار گرفت.
هارمونی همچنین داروی EPX-100 (کلمیزول هیدروکلراید) را در مراحل پایانی توسعه دارد و در حال انجام دو کارآزمایی فاز ۳ برای سندرم دراوه و سندرم لنوکس-گستو – هر دو از اشکال نادر صرع – است. هارمونی داروی EPX-100 را از طریق خرید شرکت Epygenix با پیش‌پرداخت ۳۵ میلیون دلار در سال ۲۰۲۴ به دست آورد.